CRISPR відкриває шлях новим методам лікування — «геномної хірургії»
Відомий редактор CRISPR-Cas9 став справжнім проривом в генетиці. З його допомогою було зроблено чимало відкриттів. Також він поклав початок такого явища, як генна терапія». Однак група медиків з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско у співпраці з вченими Каліфорнійського університету в Берклі планують піти далі і почати використовувати редактор CRISPR в якості інструменту «геномної хірургії» для того, щоб виліковувати людей від рідкісних генетичних захворювань.
Справа в тому, що різні генетичні дефекти можуть бути досить рідкісними і ними хворіє не так багато людей. А це означає, що, на жаль, розробляти препарати для лікування цих патологій невигідно. Звичайно, розробки в цій сфері не припинено повністю, але через нестачу фінансування йдуть повільніше, ніж хотілося б». І саме тут може стати в нагоді редактор геному.
«Уявіть таку картину: люди йдуть до лікаря, де той секвенирует їх геном, після чого вони дізнаються, що у них є генетичний розлад. І замість того, щоб говорити їм, що їм потрібно жити з цим розладом, у нас є технологія, яка може реально вилікувати їх.» — говорять автори роботи.
Зараз вчені працюють з клітинами, які вражені такими захворюваннями, як вителиморфная дистрофія і хвороба Шарко-Марі-Тута. Перша являє собою розлад зорової системи, що викликає поступову втрату зору, а друга характеризується атрофією м’язів кінцівок, нейропатією і ще рядом симптомів. Але автори вибрали ці хвороби не тому, а тому, що вони є досить легкими мішенями», так як викликані однонуклеотидными замінами в одному гені. Тому розробляти методи лікування досить просто. Зараз вчені відпрацьовують різні варіанти «геномної хірургії» і якщо їх експерименти увінчаються успіхом можна очікувати розвитку способів лікування і більш серйозних захворювань.
